La dystrophie musculaire de Duchenne, souvent appelée DMD ou, simplement, dystrophie de Duchenne, est la forme la plus courante de dystrophie musculaire.
La dystrophie musculaire est un terme général pour un groupe de maladies musculaires caractérisées par une faiblesse musculaire. Selon le Registre canadien des maladies neuromusculaires, on estime que plus de 800 garçons et jeunes hommes au Canada vivent actuellement avec la dystrophie musculaire de Duchenne et éprouvent des symptômes débilitants.
Recevoir un diagnostic de Duchenne peut être bouleversant, mais nous sommes là pour faciliter un tant soit peu le cheminement des familles à la recherchent d’une avenue plus optimiste. Notre organisation souhaite vous mettre en lien avec les bons outils pour vous aider à avancer et vous rappeler que vous n’êtes pas seuls.
Nous pensons que pour composer avec la dystrophie de Duchenne, la connaissance n’est pas seulement une force, mais également une source de réconfort pour les familles qui cherchent des réponses susceptibles de changer le cours des choses pour leur fils. Explorez notre site pour en savoir davantage sur la dystrophie de Duchenne, comment elle affecte ceux qui en sont atteints et quelles sont les options de traitement.
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La dystrophie musculaire de Duchenne est très complexe et présente un large éventail de symptômes progressifs. Cette section explique le quoi, le pourquoi et le comment de la forme la plus courante de dystrophie musculaire chez les enfants.
Un diagnostic précoce de Duchenne est le meilleur moyen d’améliorer les chances de réussite de votre enfant à court et à long terme. Découvrez les symptômes les plus courants et les tests pouvant vous aider dans votre démarche de diagnostic.
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PepGen has received clearance by Health Canada for the CONNECT1-EDO51 Phase 2 clinical trial of PNG-EDO51, an exon 51 skipping therapy.