L'espoir
a besoin
d'aide.
Je suis le docteur Eric Hoffman, généticien humain et chercheur translationnel spécialisé dans les maladies neuromusculaires. Je vous écris en compagnie de mon estimé collègue, le docteur Jean Mah, directeur du programme neuromusculaire pédiatrique à l'hôpital pour enfants de l'Alberta à Calgary.
Il y a une dizaine d'années, nous avons lancé un projet visant à comprendre les limites des corticostéroïdes, le seul traitement actuellement disponible pour la dystrophie musculaire de Duchenne au Canada, et à voir si des alternatives pouvaient être développées.
Nous avons passé des décennies à explorer des moyens nouveaux et améliorés de prolonger et d'améliorer la qualité de vie des enfants et des jeunes adultes confrontés à cette maladie débilitante.
Les stéroïdes sont les médicaments les plus fréquemment recommandés pour les garçons qui souffrent de la perte de muscle, de mobilité et d'indépendance associée à la maladie de Duchenne.
Ils permettent de ralentir et d'atténuer certains de ces symptômes, mais ils s'accompagnent d'une longue liste d'effets secondaires dangereux :
- Retard de croissance
- Os fragiles
- Troubles de l'humeur
- Un impact profond
sur la santé hormonale des jeunes hommes

Nos recherches ont abouti à la mise au point d'une alternative plus sûre, le vamorolone.
En modifiant le mécanisme des corticostéroïdes, nous avons créé un médicament qui permet aux patients atteints de la maladie de Duchenne d'améliorer leur force et leur fonction musculaires tout en atténuant certains des risques généralement associés aux traitements stéroïdiens.
Nous avons mené une série d'essais cliniques chez des garçons de 4 à 7 ans qui se sont révélés prometteurs ; cependant, un manque de financement a empêché notre équipe d'ouvrir des essais cliniques canadiens pour des enfants plus âgés et plus jeunes.
C'est là que vous avez fait une énorme différence.
En 2020, votre générosité a permis d'investir 750 000 dollars dans notre recherche. Cette subvention nous permet de tester le vamorlone sur une tranche d'âge plus large, ce qui se traduit par un meilleur accès et une plus grande participation des patients aux essais cliniques.

Grâce à vous et à nos partenaires de longue date chez Vaincre Duchenne Canada, nous avons fait d'innombrables pas en avant vers la mise sur le marché de notre nouveau produit, le vamorolone, pour les familles d'un bout à l'autre du pays.
Bien que notre équipe est pleine d’enthousiasme pour les percées scientifiques, ce qui compte le plus, ce sont les retombées humaines de la recherche que vous avez aidé à financer. Nous sommes honorés de partager ce parcours avec la famille Masnada, qui explique ce que cela représente de participer à un essai clinique sur le vamorolone :
La vamorolone a donné à Ollie de la force et de l'énergie, deux choses dont il manquait déjà.
En participant à cet essai de recherche, nous avons l'impression de donner plus de temps à Ollie, jusqu'à ce que le vrai remède arrive, espérons-le, un jour. Je ne peux pas vous dire à quel point cela nous donne de la paix, de savoir que nous faisons tout ce que nous pouvons pour soutenir et sauver notre fils.
- Nikol Masnada (Maman d'Ollie)
En plus de bénéficier d'un corps plus fort et plus capable, l'essai clinique du vamorolone soutenu par Vaincre Duchenne Canada pourrait nous permettre de commencer à traiter les enfants plus tôt. Plutôt que d'attendre trois, quatre ou cinq ans pour obtenir des réponses et un soutien, le dépistage précoce peut préparer les enfants à la réussite avant même qu'ils ne sachent ramper. Grâce à la poursuite de la recherche, nous pouvons poursuivre avec passion un avenir où une vie avec Duchenne est radicalement différente de ce qui est considéré comme le statu quo.
Grâce à votre soutien, nous pouvons aider à stabiliser cette maladie, à prolonger l'indépendance et à changer le cours de la dystrophie musculaire de Duchenne pour les enfants, comme Ollie.
Ces progrès sont passionnants - pour nous, pour les familles que nous servons et pour les partenaires du secteur de la santé désireux de sauver et d'améliorer des vies. Mais nous ne pouvons pas maintenir cet élan sans vous. En choisissant de faire un don, vous comblez le fossé entre ce qui est exploré en laboratoire et ce qui fait une réelle différence pour les personnes vivant avec la maladie de Duchenne, comme Ollie.
Investir dans le courage des familles de patients, comme celle de Masnada, qui se soumettent aux défis de la participation à des essais cliniques dans l'espoir que l’avenir pourrait être meilleur pour leur enfant et les enfants du monde entier.
Faites un don pour permettre aux chercheurs - comme nous - de continuer à faire des découvertes révolutionnaires et d'améliorer les soins.
Merci,

Docteur Eric Hoffman

Docteur Jean Mah
La recherche est la voie de l'espoir, mais l'espoir doit être soutenu.
Grâce à votre soutien, nous pouvons aider à stabiliser cette maladie, à prolonger l'indépendance et à changer le cours de la dystrophie musculaire de Duchenne pour les enfants, comme Ollie.