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À propos des essais cliniques

Il y a vingt-six ans, lorsque Vaincre Duchenne Canada (auparavant Le rêve de Jesse) a entrepris sa quête pour la découverte d’un traitement curatif, il y avait très peu de recherche et aucun essai clinique en cours en lien avec la dystrophie de Duchenne, ses causes et ses symptômes spécifiques.

Au cours des dernières années, la situation a changé considérablement et de nombreuses entreprises et organisations investissent maintenant des milliards de dollars dans la recherche et les essais cliniques. Cela suscite beaucoup d’espoir pour nos familles, mais peut aussi donner le vertige. Vaincre Duchenne Canada a conçu cette section pour vous faire découvrir davantage les essais cliniques en général ainsi que ceux qui sont en cours.

Les scientifiques et les médecins utilisent le processus systématique de l’essai clinique pour déterminer si une intervention médicale, chirurgicale ou comportementale potentielle est sûre et efficace. S’il existe déjà des traitements connus pour une maladie, l’essai clinique comparera le traitement potentiel aux traitements actuels. Dans un tel cas, on essaie de déterminer si le nouveau traitement est plus efficace ou s’il a moins d’effets secondaires que le traitement standard. L’essai clinique est constitué de plusieurs étapes où sont recueillies des données importantes aux fins d’analyse. L’ensemble du processus doit être mené avec soin et les données doivent être analysées correctement pour pouvoir déterminer si un traitement sera utile au groupe de patients pour lequel il est destiné.

Image depicting the stages of a clinical trial

Quelles sont les phases d'un essai clinique ?

Une fois que les études précliniques sur des modèles animaux sont achevées et que l’on dispose de suffisamment d’informations pour faire la démonstration du concept, de l’innocuité, de la toxicologie et du mode de fabrication du médicament, l’organisme promoteur peut faire une soumission Investigational new drug (IND) auprès des autorités réglementaires. Les essais cliniques suivent un plan d’étude particulier appelé un « protocole », qui est élaboré par le chercheur ou le fabricant. Il incombe aux autorités réglementaires d’examiner les protocoles et toutes les données justificatives afin de déterminer s’il est sûr de procéder à des essais sur l’humain. Une fois l’approbation obtenue, le chercheur ou le fabricant peut passer aux études de Phase 1.

Qui peut participer à un essai clinique?

Des règles appelées « critères d’admission et d’exclusion » s’appliquent à chaque essai clinique et servent à déterminer ceux qui peuvent participer ou non.

Les critères d’admission déterminent les caractéristiques cliniques et démographiques qu’un patient doit posséder pour participer à l’essai. Il peut s’agir de facteurs tels que ceux qui suivent :

Il est important que tous les patients admis dans l’étude présentent des caractéristiques semblables pour contribuer à expliquer les résultats observés lorsqu’une intervention ou un traitement sont administrés.

Les critères d’exclusion déterminent les caractéristiques qui empêcheraient un patient de participer à l’essai clinique. Ces critères peuvent comprendre les médicaments que vous prenez, le fait que vous participez déjà à une étude d’essai clinique ainsi que votre volonté ou votre capacité de subir les différents tests qui vous seront demandés. Les critères d’exclusion sont importants, car ils assurent votre sécurité et votre capacité à terminer les essais.

Pourquoi est-il important de participer à un essai clinique? Pourquoi des personnes et des familles envisageraient-elles de participer à un essai clinique?

Participer à un essai clinique n’est pas une décision qui se prend à la légère. Cela implique souvent des sacrifices de la part de la famille et du patient. Les visites supplémentaires à la clinique, le temps nécessaire aux déplacements et l’absentéisme au travail ne sont que quelques exemples des contraintes additionnelles d’un essai clinique sur une famille.

Pour de nombreux parents et patients, l’une des principales motivations est la possibilité d’avoir accès à de nouvelles thérapies qui contribueront à l’amélioration de leur état. Une autre raison importante pour participer à un essai clinique est que même si la thérapie ou l’intervention s’avèrent inefficaces, l’information recueillie demeure importante et aide la communauté scientifique à réorienter ses ressources vers d’autres traitements potentiels.

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