À propos des essais cliniques

Avant de participer à un essai de recherche clinique, il est important de comprendre exactement ce que cela implique. De nombreux essais cliniques sont contrôlés contre placebo, randomisés et en double aveugle. Voici ce que cela signifie pour vous et votre enfant.

Contrôlé contre placebo

Un placebo est une version factice et sans effet d’un médicament qui ressemble au médicament réel et qui se prend exactement de la même manière. Les volontaires sont affectés, soit au groupe expérimental qui reçoit l’intervention, soit au groupe témoin qui reçoit la substance inactive. Pourquoi est-ce nécessaire? Souvent, un patient obtiendra de meilleurs résultats s’il pense qu’il reçoit un traitement qui peut l’aider. De cette façon, il n’y a aucun avantage psychologique pour les patients recevant le produit expérimental par rapport aux patients qui ne le reçoivent pas.

Randomisé

Les patients d’un essai clinique sont répartis au hasard dans des groupes distincts. Cela signifie que les patients ne sont classés par aucune caractérisation spécifique lorsqu’ils sont répartis dans les différents groupes de l’essai.

En double aveugle

Un essai clinique en simple aveugle signifie que les patients et leurs proches aidants ne savent pas dans quel groupe ils ont été placés pour l’essai. Lors de l’essai clinique en double aveugle, ni les patients et leurs proches aidants, ni les chercheurs sur place ne connaissent la répartition des groupes. Habituellement, ce sont des coordonnateurs tiers de l’étude qui sont les seuls à savoir à quel groupe appartient chaque patient. Ces personnes ne participent généralement pas à la prise des mesures ni au suivi des progrès. On évite ainsi que des chercheurs sachant qui reçoit le médicament expérimental ne soient influencés par leurs attentes lors de la compilation des effets constatés chez les sujets de l’étude.

Si les chercheurs savaient qui reçoit le traitement réel ou qui reçoit une dose plus importante, ils pourraient s’attendre à ce que certains patients obtiennent de meilleurs résultats. Cela pourrait affecter la façon dont ils compilent les données ou leur manière de se comporter avec les patients durant l’essai. Il pourrait en résulter une collecte erronée de données et faire croire que le traitement était bénéfique alors qu’il ne l’était pas.

Organiser l’essai de cette manière permet une évaluation plus précise du traitement expérimental. En utilisant un placebo, les résultats sont exempts de favoritisme (impartiaux) et la comparaison précise est possible entre le médicament à l’étude et le traitement habituel. C’est la meilleure façon de connaître l’utilité d’un traitement.

Choisir de participer à un essai clinique est souvent une décision difficile à prendre. Bien qu’il existe de nombreux avantages potentiels, il y a aussi de nombreux risques possibles. Par conséquent, la décision ne doit pas être prise à la légère. Il est important de comprendre les risques et les exigences avant d’accepter de participer à un essai. Qu’il s’agisse de s’absenter du travail, de conduire sur de longues distances ou de restrictions alimentaires, de nombreuses exigences sont imposées aux familles des patients durant les essais cliniques. Plus vous aurez conscience de ces engagements et plus vous serez à même de prendre la décision convenable pour votre enfant et votre famille.

Avantages

En cas de réussite de l’essai, les patients pourront recevoir le traitement le plus récent pour leur maladie dès que possible. Avec une maladie telle que la dystrophie de Duchenne pour laquelle il existe peu de moyens d’intervention disponibles, il s’agit d’un aspect particulièrement motivant. Les participants à l’essai clinique auront souvent accès au traitement beaucoup plus tôt que les autres.

En plus d’avoir accès au traitement pendant l’essai, généralement, les patients y auront encore accès entre la fin de l’essai clinique et le moment où le traitement est approuvé par les organismes de réglementation gouvernementaux. Cela signifie que si l’essai clinique est concluant, les patients auront accès au nouveau traitement bien avant qu’il ne soit disponible. Participer à un essai clinique peut être aussi très gratifiant, car vous pouvez ainsi apporter une contribution à votre communauté de malades en aidant au développement de connaissances importantes sur les nouveaux traitements, l’histoire naturelle de la maladie ou les nouvelles procédures. Même si l’essai échoue, les renseignements recueillis serviront à l’amélioration de futurs essais et d’autres approches scientifiques.

De plus, participer à l’essai dans un lieu différent du site habituel de vos soins vous donnera accès à d’autres équipes médicales, ce qui vous permettra de recevoir un deuxième avis sur l’évolution de votre état de santé. Cela se traduit également par un suivi plus rapproché de votre maladie. Vous pourriez même avoir accès à des examens normalement inaccessibles dans votre clinique habituelle, comme l’IRM.

Risques

Participer à des essais cliniques comporte toujours des risques. Il est possible que la thérapie ou le traitement ne fonctionne pas. De plus, bien que votre sécurité soit la priorité absolue, il peut survenir de manière inattendue des complications graves ou potentiellement mortelles en participant à des traitements expérimentaux. Votre équipe de recherche vous parlera de tout risque ou effet secondaire possible et surveillera chaque patient de très près. Il est très important d’écouter toutes les directives et les instructions données par l’équipe. Si vous avez des inquiétudes à ce sujet, discutez-en avec l’équipe de recherche avant de signer le formulaire de consentement.

La participation à un essai clinique peut demander plus de temps et d’attention que les traitements habituels. Par exemple, vous devrez peut-être visiter des sites d’étude, subir davantage de prises de sang, suivre davantage de procédures, effectuer des séjours à l’hôpital ou respecter des schémas posologiques complexes. Les essais cliniques exigent beaucoup de temps et de nombreux déplacements selon la distance séparant votre domicile du site de l’étude. Vous devrez peut-être vous absenter de l’école, du travail et de votre famille pour vous rendre aux rendez-vous requis par l’étude.

Il est possible que vous participiez à un essai contrôlé contre placebo. Cela signifie que vous ne recevrez peut-être pas le médicament à l’étude, mais plutôt une version factice et sans effet du médicament. L’équipe de l’étude vous expliquera ce point et vous saurez s’il existe une possibilité que vous receviez un placebo avant de donner votre consentement. Néanmoins, vous ne saurez pas si vous prenez le médicament placebo pendant l’étude. Il est important de bien comprendre cet aspect puisque cela pourrait influencer votre décision.

Même si vous n’avez pas accès au médicament réel au début de l’essai, vous y aurez généralement accès plus tard au cours de l’étude. Sinon, en cas de résultats concluants, vous pourrez souvent avoir accès au traitement une fois l’essai terminé avant même qu’il ne soit approuvé pour une utilisation générale. Une étude contrôlée contre placebo est une exigence des autorités de réglementation des médicaments et demeure malheureusement inévitable. Nous comprenons à quel point il peut être frustrant de réaliser que son enfant a été intégré au groupe placebo, mais sa participation joue tout de même un rôle clé dans l’étude.

Pour déterminer si l’essai clinique vous convient, les chercheurs responsables de l’étude sont là pour répondre à vos questions sur les risques et les avantages de participer avant de donner votre consentement. N’hésitez surtout pas à poser toutes vos questions. Il n’y a pas de question idiote ou mauvaise lorsqu’on prend une décision aussi importante.  

Signer un formulaire de consentement

Avant de participer à un essai clinique, il y a plusieurs éléments à prendre en considération pour bénéficier de la meilleure préparation et de la meilleure information possibles :

• Assurez-vous de lire et de comprendre toute la documentation fournie.
• Dressez une liste de vos questions.
• Profitez de l’occasion pour rencontrer le chercheur ou un coordonnateur de l’essai clinique afin de discuter des exigences et obtenir des réponses à vos questions.
• Lorsque vous aurez parfaitement compris en quoi consiste l’essai clinique et ce qui sera exigé de vous, vous devrez signer un formulaire de consentement éclairé avant de commencer l’étude. Assurez-vous de bien comprendre ce formulaire.
• En signant le formulaire, vous confirmez que vous comprenez les enjeux, que vous avez obtenu réponse à toutes vos questions et que vous reconnaissez les risques de participer à un essai clinique expérimental.
• Prenez le temps de lire et de comprendre ce formulaire avant de le signer.
• Si votre fils est âgé de sept ans ou plus, il pourrait être invité à signer un formulaire d’assentiment. Ce document est semblable au formulaire de consentement, mais rédigé en termes plus simples pour aider votre fils à comprendre le but de l’étude et ce qui lui sera demandé.

Visite de sélection

Avant de commencer, le médecin qui dirige l’essai (qui n’est pas nécessairement votre médecin traitant) ou le personnel de l’étude devra s’assurer que vous êtes admissible à y prendre part. On vous posera de nombreuses questions et vous pourriez devoir fournir des rapports médicaux récents, tels que les derniers examens de votre fonction pulmonaire ou cardiaque. Dans certains cas, l’équipe pourrait procéder elle-même à ces examens ainsi qu’à certains examens supplémentaires pour déterminer si vous répondez aux critères d’admission et d’exclusion. Il s’agit du processus de sélection.

Visite d’examen préliminaire

En cas d’admission à l’essai clinique, votre première visite sera ce qu’on appelle un « examen préliminaire ». Habituellement, les chercheurs feront une série d’examens tout au long de l’essai clinique pour suivre les progrès de chaque participant. Les données doivent être collectées au fil du temps pour montrer s’il y a une amélioration chez les patients qui reçoivent le traitement expérimental. Pour qu’un médicament soit approuvé, il faut des preuves qu’il représente un avantage pour les patients qui suivent le traitement. La première visite est donc importante, car les chercheurs peuvent alors recueillir des données sur vos résultats d’examens avant de commencer à recevoir le traitement ou le placebo.

Visite initiale de l’étude

Une fois que vous avez signé le formulaire de consentement et effectué la visite de sélection ainsi que la visite d’examen préliminaire, l’étude peut alors commencer. Vous devrez assister à toutes les visites au site de l’essai selon le calendrier que l’équipe clinique vous fournira. Si le site de l’essai est éloigné, cela peut vous amener à demeurer longtemps loin de chez vous. Selon l’essai, cela peut représenter un engagement important pour le patient et sa famille. Habituellement, les études exigent que vous receviez le traitement expérimental et subissiez une série d’examens avant et (ou) après avoir reçu le traitement. Si, à un moment quelconque, vous décidez que vous ne souhaitez plus participer à l’essai, vous devrez en discuter avec l’équipe et suivre ses instructions sur la façon de quitter l’étude.

Différents essais cliniques impliqueront différents types d’interventions. Certains médicaments expérimentaux sont administrés par voie orale et sont pris généralement une fois par jour ou davantage. D’autres peuvent être administrés lorsque vous effectuez une visite sur le site de l’essai et être reçus par injection ou par voie intraveineuse (perfusion intraveineuse administrée directement dans la veine à l’aide d’un petit tube). Les types d’examens que vous devrez passer varient également d’un essai à l’autre. Certains examens effectués généralement lors d’essais cliniques concernant la dystrophie musculaire de Duchenne comprennent, par exemple, des prises de sang, l’évaluation des fonctions cardiaque et respiratoire, ainsi que des examens fonctionnels supplémentaires comme une épreuve de marche de six minutes, une course de 100 mètres, le temps nécessaire pour se lever ou pour gravir quatre marches d’escalier.

L’équipe de l’étude vous informera de la fin de l’essai. Selon les résultats obtenus, vous pourriez être en mesure de rester pour un essai de prolongation et continuer à prendre le médicament. Si l’étude est terminée et qu’il n’y a pas d’essai de prolongation, le commanditaire de l’étude peut accepter de continuer à vous fournir le médicament durant la période d’attente d’approbation au Canada. Si le médicament s’avère inefficace ou dangereux, l’essai prendra fin et le médicament ne sera plus accessible.

Pour de nombreux essais cliniques, le commanditaire peut offrir de rembourser des frais tels que l’essence, les billets d’avion ou l’hébergement. Dans les cas où les frais de voyage et autres ne sont pas remboursés, la famille ou la personne pourrait devoir assumer elle-même certains de ces frais.

Sécurité au Canada

Au Canada, les commanditaires, tels les sociétés pharmaceutiques, doivent obtenir l’approbation des comités d’éthique institutionnels pour procéder à des essais cliniques. Par exemple, si vous participez à un essai clinique au Hospital for Sick Children, cet essai doit être approuvé par un comité d’éthique du SickKids. Ces comités d’éthique institutionnels suivent une politique d’éthique qui a été élaborée par trois agences fédérales :

• Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC)
• Conseil de recherches en sciences naturelles et en génie du Canada (CRSNGC)
• Conseil de recherches en sciences humaines (CRSH)

Ces comités d’éthique sont généralement constitués de plusieurs personnes aux cheminements variés, notamment des membres du public, des experts en éthique et des membres qui connaissent bien les lois canadiennes sur la recherche biomédicale.

Le rôle d’un comité d’éthique est d’évaluer les essais proposés pour veiller à ce qu’ils soient les plus sécuritaires possibles. Par exemple, ils examinent et approuvent les garanties en place pour que le bien-être des patients participant soit surveillé pendant toute la durée de l’essai. Ils s’assurent également que les procédures respectent les exigences en matière de déclaration des effets indésirables graves ou inattendus ou des complications médicales au cours des essais cliniques menés au Canada.

Si votre enfant ressent des effets indésirables au cours d’une étude, quelle qu’en soit la gravité et que, selon vous, cela soit lié ou non au médicament à l’étude, vous devez le signaler à l’équipe de l’étude dès que possible. S’il survient un effet grave ou potentiellement mortel pouvant être lié au médicament à l’étude, tous les patients de l’étude doivent en être informés pour maintenir un consentement éclairé à leur participation. Cette information doit être également rendue publique. Si, à tout moment, un patient ne se sent plus à l’aise de participer à l’essai, il peut discuter avec l’équipe recherche de son retrait de l’étude

Si vous envisagez de participer à un essai clinique se déroulant dans un autre pays, les processus et exigences peuvent être légèrement différents. Bien que la plupart des pays aient des lois et des lignes directrices semblables prévues pour veiller en priorité à la sécurité des patients, il est primordial que vous connaissiez précisément toutes les distinctions qui peuvent vous affecter.

Les examens et les approbations éthiques peuvent parfois prendre beaucoup de temps, ce qui peut souvent retarder le début des essais cliniques.

Confidentialité au Canada

Le gouvernement canadien dispose de lignes directrices très précises sur la manière dont les commanditaires devraient s’y prendre pour protéger les renseignements et la vie privée des patients. Les commanditaires doivent disposer d’un système fiable pour s’assurer que les données sont protégées et que les résultats des essais sont fiables et non falsifiés. Tout système de traitement électronique des données doit être validé pour s’assurer qu’il est précis, fiable et que les données des patients sont sécurisées. Tous les patients d’une étude reçoivent un numéro d’étude pour que les résultats et les renseignements compilés ne puissent pas leur être rattachés. 

Pendant la durée de l'essai, vos résultats ne vous seront pas communiqués, car cela pourrait compromettre le résultat de l'étude. Par exemple, cela peut révéler si vous faisiez partie du groupe de traitement ou du groupe placebo. Une fois l'étude terminée, les résultats sont verrouillés et vous ne pourrez pas accéder à vos résultats. Cependant, les sponsors partageront les résultats généraux de l'étude dans une publication à laquelle vous pourrez accéder. Vos informations personnelles ne seront pas mises à votre disposition, sauf dans des circonstances exceptionnelles. Actuellement, des groupes de défense des patients, comme le nôtre, tentent de changer cela, afin que les patients puissent avoir accès à leurs résultats. En même temps, cela doit être fait d'une manière qui ne compromet pas les résultats de l'étude et n'affecte pas l'approbation du médicament par nos agences de réglementation.

Si votre enfant est susceptible de participer à un essai clinique, vous devrez donner votre consentement ou votre permission. Cette partie du processus s’appelle le « consentement éclairé ». Le consentement éclairé signifie que vous devez disposer de toute l’information sur ce que l’essai clinique implique et avoir des réponses à toutes vos questions avant d’accepter de participer.

Il est important que votre enfant comprenne le processus de la prise de décision et qu’il en fasse partie. Il est aussi primordial qu’il ait envie de participer. Certains jours seront difficiles pour votre enfant et son adhésion l’aidera et vous aidera aussi à demeurer concentrés sur les raisons pour lesquelles votre famille a choisi de s’impliquer.

« L’assentiment » est le mot utilisé lorsqu’un enfant accepte de participer à l’étude. Tout comme vous, il doit comprendre ce qui se passera durant l’essai clinique avant que vous ne donniez votre consentement. Votre enfant doit également avoir une compréhension claire de ce à quoi il consent et se sentir à l’aise de poser des questions. Le coordonnateur de l’essai clinique doit tout expliquer à votre enfant d’une manière appropriée pour son âge avant de lui demander son assentiment.

L’assentiment est « un accord affirmatif pour participer à la recherche », ce qui signifie que l’enfant doit indiquer clairement qu’il accepte de participer. Si un enfant ne s’oppose pas à participer, mais qu’il n’accepte pas clairement non plus, cela N’EST PAS considéré comme un assentiment. Comme parent, vous souhaitez faire le mieux pour votre enfant. Vous ferez très probablement beaucoup de recherches et poserez de nombreuses questions avant d’accepter d’inscrire votre enfant à un essai clinique. Vous faites le maximum pour protéger votre enfant, mais il faut tout de même l’informer au sujet de l’essai et ne pas faire de supposition ni prendre de décision pour lui.

Pour vous assurer que votre enfant participe au consentement éclairé, vous pourriez lui poser des questions comme celles-ci :

• Comprends-tu ce que les médecins te disent?
• As-tu l’impression de pouvoir parler à ton médecin des choses qui t’inquiètent?
• Sais-tu pourquoi ton médecin souhaite que tu prennes ce médicament ou que tu passes cet examen?

Si l’enfant répond non à l’une de ces questions, vous pourriez demander l’aide d’un psychoéducateur et (ou) demander aux médecins de clarifier les choses en lui réexpliquant pour qu’il les comprenne bien. Il est important de savoir que certains chercheurs en feront davantage pour s’assurer que les enfants participent au processus d’assentiment. Si vous pensez que votre enfant n’est pas suffisamment impliqué dans ce processus, vous devriez le faire valoir pour lui. Votre enfant doit être respecté et entendu.

Avant de permettre la participation de votre enfant à un essai clinique, vous souhaiterez peut-être poser des questions à l’équipe de recherche comme celles-ci :

• Comment allez-vous expliquer à mon enfant sa maladie et le traitement proposé?
• Comment expliquerez-vous à mon enfant les procédures pour l’aider à comprendre la façon dont cela se présentera pour lui (p. ex., le médicament pénétrera dans son bras, une machine prendra des photos à l’intérieur de lui, etc.)?
• Comment expliquerez-vous à mon enfant la manière dont le médicament ou la procédure affectera son corps et l’effet que cela pourrait avoir sur sa maladie?
• Comment aborderez-vous la question si mon enfant ou moi-même choisissons de mettre fin au traitement?

Il est important que l’enfant ait son mot à dire sur ce que son organisme subit. Des études ont montré que l’implication des enfants au niveau approprié de prise de décision réduit leur anxiété et aide à prévenir d’éventuels traumatismes médicaux. Impliquer les enfants dans le processus de prise de décision et répondre à leurs questions est une démonstration de respect et les aide à se sentir plus en sécurité et plus engagés dans leur participation à l’étude.

Comme parent, il est important d’avoir des attentes réalistes par rapport à l’essai clinique, à la fois pour votre propre bien-être et celui de votre enfant. N’oubliez pas que les essais cliniques sont expérimentaux et que, parfois, même des essais cliniques très prometteurs ne donnent pas les résultats escomptés. Aidez votre enfant à avoir des attentes réalistes lorsque vous parlez d’essais cliniques en surveillant votre langage et la manière dont vous discutez des résultats potentiels.

Les organisations et les personnes qui commanditent des essais cliniques sont très variées. Habituellement, il y a une société pharmaceutique ou biotechnologique qui commandite l’essai clinique. Les organisations gouvernementales de santé sont souvent un autre commanditaire important des essais cliniques. Par exemple, les essais aux États-Unis sont généralement financés par des agences fédérales telles que le National Institutes of Health (NIH).

De plus, d’autres groupes tels que des institutions médicales, des chercheurs individuels, des fondations et des groupes de défense mènent leurs propres études ou s’associent à des sociétés pharmaceutiques et à des organisations gouvernementales pour mener des études. Il n’y a aucun coût financier pour les familles qui sont choisies pour participer à ces essais. Ceux-ci sont donc accessibles à toute personne répondant aux critères d’admissibilité.

La durée des essais cliniques varie. Certains ne durent qu’une journée et d’autres peuvent durer des années. Avant de commencer un essai clinique, assurez-vous de bien comprendre la durée de l’engagement qui vous sera demandé. Il est toujours préférable de dresser une liste de questions avant de parler au coordonnateur des essais cliniques. 

Avant le début d’un essai clinique, les chercheurs qui mènent l’essai définissent clairement ce qu’on appelle les « critères d’évaluation ». Ce sont les mesures déterminées pour évaluer les avantages et la sécurité du traitement. Il peut y avoir des critères d’évaluation primaires et secondaires. Les critères d’évaluation primaires sont les mesures les plus importantes qui doivent montrer les avantages d’abord. Si ces critères d’évaluation sont concluants, les critères d’évaluation secondaires peuvent fournir une valeur et de l’information supplémentaires sur d’autres aspects de l’efficacité du traitement. Par exemple, un critère d’évaluation primaire en matière de DMD serait une production plus importante de dystrophine dans les muscles, ce qui serait constaté probablement en comparant les biopsies musculaires avant et après le traitement. Un autre exemple serait une amélioration de la vitesse de marche. 

Pour être considéré comme efficace, un essai doit atteindre ses objectifs. En tant que participant potentiel, il peut être utile de comprendre quels sont les critères d’évaluation primaires et secondaires, car ils vous indiquent comment les chercheurs et les organismes de réglementation détermineront si le traitement est efficace ou non. Si les réponses aux critères d’évaluation primaires ne sont pas concluantes, l’essai sera alors considéré comme un échec. Aucun autre critère d’évaluation ne sera pris en considération et le médicament sera réévalué ou abandonné. À la fin de l’essai, qu’il soit concluant ou non, les données de tous les patients sont collectées et communiquées à la communauté scientifique. Cependant, comme mentionné auparavant, vous ne serez pas informé de vos résultats individuels. 

À la fin de l’essai clinique, une période est nécessaire durant laquelle les chercheurs collectent et analysent les données. Les conclusions de l’étude sont soit publiées, soit communiquées aux participants et à la communauté scientifique par l’entremise de communiqués de presse ou lors de réunions scientifiques. Cependant, cette information est habituellement présentée sous la forme de résultats généraux de l’essai. Cela signifie qu’il y aura beaucoup d’information sur la moyenne des résultats de tous les participants à l’essai, mais vous ne connaîtrez pas vos résultats personnels.

En tant qu’organisation de défense des droits, Vaincre Duchenne Canada soutient le partage de données « FAIR » (Faciles à [re]trouver, Accessibles, Interopérables et Réutilisables). Nous pensons que les patients et leurs proches aidants devraient avoir accès à l’information recueillie lors des essais cliniques auxquels ils ont participé.

L’intervention est l’objet de l’étude clinique et fait référence à la médication expérimentale, à la thérapie ou à la procédure administrée au participant ou à l’action appliquée sur lui ou accomplie par lui. Il existe plusieurs types d’essais avec des objectifs différents :

• Les études sur l’histoire naturelle de la maladie qui fournissent de précieux renseignements sur sa progression. Dans un tel cas, aucun traitement ni aucune intervention ne sont appliqués, mais l’information générée peut être précieuse pour de futures études portant sur le traitement.
• Les essais de traitement qui mettent à l’épreuve des médicaments expérimentaux ou de nouvelles combinaisons de médicaments.
• Les essais qui évaluent de nouvelles procédures, de nouveaux examens ou de nouvelles approches de chirurgie ou de radiothérapie.
• Les essais sur la qualité de vie (ou sur les soins de soutien) qui évaluent les méthodes d’amélioration du confort et de la qualité de vie des patients atteints de maladies chroniques.